Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в ускоренном порядке одобрило препарат Avlayah, разработанный американской компанией Denali Therapeutics, для лечения синдрома Хантера. Эта ферментозаместительная терапия, активным веществом которой является тивиденофусп альфа, стала первым лечением синдрома Хантера, способным бороться с разрушительными когнитивными симптомами этого генетического лизосомального заболевания.
Трейси Бет Хёг (Tracy Beth Høeg), исполняющий обязанности директора Центра оценки и исследований лекарственных средств (CDER) FDA, отметила: «Avlayah — это первый одобренный продукт для лечения неврологических осложнений синдрома Хантера. Его одобрение основано на косвенном показателе — снижении уровня гепарансульфата в спинномозговой жидкости, что, по мнению экспертной группы, с разумной вероятностью предсказывает клиническую пользу Avlayah».
Успех Denali Therapeutics последовал за отклонением другого кандидата для лечения синдрома Хантера — генной терапии RGX-121 от Regenxbio. В феврале FDA отказало в одобрении RGX-121, сославшись на проблемы с адекватным определением популяции пациентов в клиническом испытании, использованием контрольной группы с естественным развитием заболевания и использованием только одной формы гепарансульфата в качестве косвенной конечной точки.
