Для лечения дефицита адгезии лейкоцитов I типа.
Регулирующий орган США, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA), выдал разрешение на коммерциализацию генной терапии «Креслади» (марнетеграген аутотемцел) от американской компании Rocket Pharmaceuticals. Препарат предназначен для лечения пациентов с дефицитом адгезии лейкоцитов I типа (ДАЛ-I) — редкого, но очень тяжелого иммунодефицитного состояния, связанного с потенциально смертельными инфекциями.
Это одобрение является значимым достижением для испанских исследований в области генной терапии, поскольку лечение было задумано и протестировано на экспериментальных моделях исследователями из Отдела биомедицинских инноваций Ciemat — организации, входящей в состав Министерства науки, инноваций и университетов. Отдел также является частью Области редких заболеваний Центра биомедицинских исследований в сети (Ciberer) и Института медицинских исследований Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD). Исследования проводились под руководством Елены Альмарсы, текущего директора Департамента технических операций Rocket Pharma в Испании, и Хуана Буэрена, директора Отдела биомедицинских инноваций Ciemat/IIS-FJD/Ciberer. Таким образом, это первое лекарство генной терапии, разработанное на основе испанских исследований, получившее коммерческое разрешение.
В частности, на основании результатов доклинических исследований, эта генная терапия была лицензирована Rocket Pharma в 2016 году благодаря сотрудничеству команд по передаче технологий упомянутых испанских учреждений и тесному взаимодействию с командой по передаче технологий Фонда Ботина. После подписания лицензионного соглашения Rocket Pharma провела международное клиническое испытание, направленное на оценку эффективности и безопасности этого нового препарата у 9 пациентов, с целью получения разрешения на коммерциализацию этого метода лечения для пациентов с тяжелой формой ДАЛ-I.
Дефицит адгезии лейкоцитов I типа (ДАЛ-I) — это редкое генетическое иммунодефицитное состояние, вызванное мутациями, затрагивающими белок CD18. Этот белок необходим для миграции белых кровяных телец из крови к очагам инфекции и воспаления. В результате у пациентов с тяжелой формой ДАЛ-I возникают рецидивирующие, потенциально смертельные инфекции, начинающиеся в раннем детстве, а также проблемы с заживлением ран. Текущим стандартным лечением является аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, которая требует совместимого донора и может быть сопряжена со значительными рисками и осложнениями.
Генная терапия для пациентов с ДАЛ-I основана на сборе стволовых клеток костного мозга с последующей их модификацией.
