Терапия CRISPR/Cas12a достигает функционального «излечения» у 27 из 28 пациентов с тяжелой серповидноклеточной анемией, пролеченных в клиническом испытании RUBY.
Новые данные многоцентрового клинического исследования RUBY, опубликованные в издании The New England Journal of Medicine (NEJM), демонстрируют многообещающие результаты лечения тяжелой серповидноклеточной анемии методом генного редактирования CRISPR/Cas12a. Из 28 пациентов, прошедших лечение, 27 не испытывали болевых эпизодов после терапии, что можно считать функциональным «излечением».
Речь идет об экспериментальной однократной клеточной терапии генного редактирования Renizgamglogene autogedtemcel (reni-cel), которая модифицирует гемопоэтические стволовые клетки пациента для исправления мутации, ответственной за серповидноклеточную анемию. Эта терапия повышает уровень фетального гемоглобина, который предотвращает деформацию эритроцитов в серповидную форму, а также улучшает общий уровень гемоглобина, тем самым уменьшая осложнения заболевания.
«Мы заметили, что одним из преимуществ этой технологии генного редактирования CRISPR/Cas12a является отсутствие отторжения, что отличает ее от других методов лечения», — отмечается в отчете.
