Испанское агентство по лекарственным средствам и продуктам здравоохранения (Aemps) одобрило начало клинических испытаний Фазы I препарата AP-2. Этот потенциальный медикамент для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС) был разработан в Центре биологических исследований Маргариты Салас (CIB) при Высшем совете по научным исследованиям (CSIC).
Испытания будут проходить в Институте исследований здравоохранения при мадридской больнице Ла Принсеса, и в них примут участие 72 здоровых добровольца. Планируется, что исследование продолжится в январе следующего года, перейдя во вторую фазу, уже с участием пациентов, страдающих этим заболеванием.
В октябре 2025 года Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) присвоило препарату AP-2, разработанному Группой медицинской и трансляционной биологической химии под руководством ученых Аны Мартинес и Кармен Хиль в CIB-CSIC, статус орфанного (редкого) лекарственного средства.
«Наш кандидат на лекарство — это небольшая молекула, которая способна модулировать TDP-43», — объясняет Мартинес. «Эти инициалы обозначают очень важный для жизни человеческий белок, который изменен при БАС». Ученые доказали на клеточных и животных моделях, что AP-2 способен восстанавливать жизненно важную функцию белка TDP-43, который изменен у 97% пациентов с БАС.
По данным Испанского общества неврологии (SEN), в Испании от БАС страдают от 4 000 до 4 500 человек, и ежегодно диагностируется от 900 до 1 000 новых случаев. Этот шаг в исследовании AP-2 представляет собой значительный прогресс в поиске эффективных методов лечения этого неизлечимого нейродегенеративного заболевания.
