Рынок орфанных препаратов продолжает демонстрировать уверенный рост, хотя и в быстро меняющейся среде. Согласно отчету «Orphan Drug Report 2026» консалтинговой компании Evaluate Pharma, прогнозируется, что к 2032 году мировые продажи терапевтических средств для лечения редких заболеваний превысят 400 миллиардов долларов, составляя более 21% от общего объема продаж рецептурных лекарств. Это значительный скачок по сравнению с 2025 годом, когда эти показатели составляли 213 миллиардов долларов и около 16% соответственно. Такой масштаб вывел орфанные препараты из второстепенных категорий в центр стратегического планирования фармацевтических компаний.
Примечательно, что почти половина (45%) из 20 наиболее ценных орфанных препаратов, находящихся в разработке биофармацевтической индустрией, представляют собой малые молекулы – низкомолекулярные органические соединения, не являющиеся полимерами. Их небольшой размер позволяет им проникать через клеточные мембраны и действовать внутриклеточно, что делает их распространенными в пероральных препаратах, вторичных метаболитах и биологических инструментах. В отличие от биологических препаратов (таких как моноклональные антитела), малые молекулы проще, легче поддаются массовому производству и обычно не вызывают иммуногенности, однако могут чаще вступать во взаимодействия с другими лекарствами.
Отчет Evaluate показывает, что упомянутые 45% наиболее значимых разрабатываемых орфанных препаратов значительно превосходят по доле следующую категорию – моноклональные антитела, составляющие лишь 20%. Фактически, самым ценным орфанным препаратом в разработке, по данным Evaluate, является малая молекула – дараксонрасиб, пан-RAS ингибитор, разработанный Revolution Medicines. Прогнозируемые продажи этого препарата в 2032 году могут достичь 4 миллиардов долларов, что отражает «значительную неудовлетворенную потребность в лечении рака поджелудочной железы, отчасти из-за неэффективности иммунотерапии в этом контексте», говорится в исследовании.
Аналитики Evaluate также отметили, что на данный момент лишь три из наиболее продаваемых орфанных препаратов – Alyftrek и Trikafta от Vertex (для лечения муковисцидоза), а также Brukinsa от BeOne Medicines (для гематологических онкологических заболеваний) – являются малыми молекулами. Это заставило авторов отчета предположить, что данная категория «переживает возрождение» в исследованиях и разработке орфанных препаратов. «Эта эволюция в типах орфанных препаратов может отражать общее возрождение интереса к малым молекулам, обусловленное более глубоким пониманием механизмов заболеваний, использованием передовых химических и данных инструментов (включая ИИ), а также присущими малым молекулам преимуществами в доступности к целевым объектам, удобстве применения, производстве и стоимости», — подчеркивается в отчете.
Независимо от того, являются ли они малыми молекулами или нет, отчет Evaluate Pharma также прогнозирует, какие именно препараты для лечения редких заболеваний будут лидерами продаж к 2032 году.
