Автономный университет Барселоны (UAB) объявил, что Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) присвоило статус орфанного препарата химическому соединению, основанному на биоактивной липидной молекуле марезин 1 (MaR1). Этот препарат разрабатывается исследователями UAB для лечения острой фазы травмы спинного мозга. Разработка препарата ведется уже десять лет, находясь пока на доклинической стадии (испытания на мышах), что означает долгий путь до возможного одобрения. Команда исследователей активно ищет финансирование для покрытия затрат на регуляторные доклинические исследования, а затем — на клинические испытания фазы I или I-II. Для проведения испытаний фазы III в национальных и международных референтных центрах для пациентов с острыми травмами спинного мозга потребуется соглашение с крупной фармацевтической компанией.
На данный момент исследования финансировались Министерством науки, инноваций и университетов, фондом «la Caixa», Агентством по управлению университетскими грантами и исследованиями (Agaur), Barcelona Activa, а также собственными средствами UAB. Для университета присвоение статуса EMA является важным шагом, поскольку это признает, что лечение на основе MaR1 может принести значительную клиническую пользу в области с высокой неудовлетворенной медицинской потребностью.
Присвоение статуса орфанного препарата EMA связано с тем, что травма спинного мозга считается редким заболеванием с предполагаемой частотой от 20 до 45 случаев на миллион человек. Основное действие соединения, основанного на MaR1, направлено на снижение воспаления.
