Исследователи из Университета науки и технологий «Сириус» разработали инновационную технологию, которая обещает значительный прорыв в области генной терапии наследственных заболеваний. Результаты их работы были опубликованы в престижном журнале Frontiers in Bioengineering and Biotechnology (FBIOE).
Ключевое ограничение существующей генной терапии с использованием аденоассоциированных вирусов (AAV) заключается в их способности переносить гены длиной не более пяти тысяч нуклеотидов. Однако многие генетические заболевания вызваны мутациями в значительно более крупных генах. Российские ученые предложили элегантное решение этой проблемы: разделять длинные гены на фрагменты и затем вновь собирать их внутри целевой клетки с помощью специальных белковых элементов, называемых интеинами.
Для демонстрации эффективности своей методики команда использовала в качестве модельного объекта зеленый флуоресцентный белок (GFP). Путем тщательной оптимизации условий функционирования интеинов исследователям удалось добиться успешного восстановления полноценного белка в 80 процентах обработанных клеток. Этот показатель открывает путь к созданию терапевтических средств для наследственных патологий, ранее считавшихся неизлечимыми из-за чрезмерно больших размеров соответствующих генов.
Авторы исследования отмечают, что разработанная технология продемонстрировала свою эффективность не только в клетках печени, но и в клетках сетчатки глаза. Это обстоятельство создает многообещающие перспективы для лечения наследственных ретинопатий, которые являются одной из основных причин слепоты. В дальнейшем этот же подход может быть успешно применен для борьбы с такими серьезными генетическими заболеваниями, как мышечная дистрофия Дюшенна, и другими сложными патологиями.
