Функциональное «излечение» серповидноклеточной анемии с помощью генного редактирования CRISPR
Терапия CRISPR/Cas12a достигает функционального «излечения» у 27 из 28 пациентов с тяжелой серповидноклеточной анемией, пролеченных в клиническом испытании RUBY.
Новые данные многоцентрового клинического исследования RUBY, опубликованные в издании The New England Journal of Medicine (NEJM), демонстрируют многообещающие результаты лечения тяжелой серповидноклеточной анемии методом генного редактирования CRISPR/Cas12a. Из 28 пациентов, прошедших лечение, 27 не испытывали болевых эпизодов после терапии, что можно считать функциональным «излечением».
Речь идет об экспериментальной однократной клеточной терапии генного редактирования Renizgamglogene autogedtemcel (reni-cel), которая модифицирует гемопоэтические стволовые клетки пациента для исправления мутации, ответственной за серповидноклеточную анемию. Эта терапия повышает уровень фетального гемоглобина, который предотвращает деформацию эритроцитов в серповидную форму, а также улучшает общий уровень гемоглобина, тем самым уменьшая осложнения заболевания.
«Мы заметили, что одним из преимуществ этой технологии генного редактирования CRISPR/Cas12a является отсутствие отторжения, что отличает ее от других методов лечения», — отмечается в отчете.
Свежие материалы — Новости медицины
Парламент Кастилии-Ла-Манчи рассмотрит поправки к Закону о фармацевтических услугах
Парламент Кастилии-Ла-Манчи проведет в этот четверг пленарное заседание для обсуждения и голосования по важным поправкам к законопроекту о фармацевтических услугах. Сессия, которая начнется в 10:00, включает шесть пунктов повестки дня, в том числе дебаты по вопросам здравоохранения и социальных
Правительство Испании направило в Конгресс конституционную реформу для защиты права на аборт
Совет министров Испании во вторник, на втором чтении, одобрил законопроект о реформе статьи 43 Конституции. Эта инициатива, предложенная министерствами равенства, президентства, юстиции и отношений с кортесами, а также здравоохранения, направлена на конституционное закрепление и защиту права на
Условное разрешение ЕС для «Rezurock» при хронической реакции «трансплантат против хозяина»
Мультинациональная французская компания Sanofi получила условное разрешение на продажу от Европейской комиссии для препарата «Rezurock» (белумосудил). Препарат предназначен для лечения хронической реакции «трансплантат против хозяина» (хрТПХ) у взрослых и подростков в возрасте от 12 лет с миним
Меньше лекарств в разработке, но больше результатов: растет объем препаратов на II и III фазах испытаний
Глобальный фармацевтический портфель демонстрирует признаки стагнации по количеству разрабатываемых препаратов, но не по их продуктивности. Согласно новому отчету Citeline, впервые за 30 лет зафиксировано сокращение числа разрабатываемых терапий в фармацевтической отрасли. По состоянию на янва
Микробиота как потенциальный биомаркер ответа на CAR-T-терапию
Взаимосвязь между кишечной флорой и клетками иммунной системы хорошо изучена. Существуют убедительные научные доказательства, связывающие присутствие определенных бактерий с улучшенным ответом на противоопухолевые препараты. Однако не все виды бактерий в пищеварительном тракте играют исключите
Почти в половине опрошенных аптек услуга персонализированной системы дозирования (SPD) не оплачивается или оплачивается менее чем 30 евро
Отчет представлен Недавний отчет проливает свет на Системы Персонализированного Дозирования (СПД) и Программы Приверженности лечению в испанских общественных аптеках, подчеркивая их потенциал для развития. Это исследование было инициировано Генеральным советом фармацевтических колледжей и