Прорыв в генной терапии: испанский препарат одобрен для лечения иммунодефицита с высокой смертностью
Для детей, рожденных с лейкоцитарной адгезивной недостаточностью 1 типа (LAD-I), обычная царапина или распространенная бактерия могут стать смертным приговором. Этот тяжелый и редкий педиатрический иммунодефицит вызван мутациями, влияющими на белок CD18, который необходим лейкоцитам для перемещения из крови к очагам инфекции и воспаления. Без этого своеобразного "GPS" белые кровяные тельца не могут попасть в зараженную область для выполнения своей защитной функции. В результате пациенты сталкиваются с проблемами заживления ран, а также с рецидивирующими и потенциально смертельными инфекциями уже в раннем детстве.
До недавнего времени единственной надеждой для таких пациентов была трансплантация костного мозга (аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток), которая сопряжена с определенными рисками и требует совместимого донора, который не всегда находится. Испанские биомедицинские исследования изменили эту ситуацию благодаря разработке нового препарата.
Этот препарат генной терапии, получивший название «Креслади» (Kresladi), был недавно одобрен коммерчески FDA (Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США). Это первое лекарство для генной терапии, разработанное на основе испанских исследований, которое получило коммерческое разрешение в США.
Решение, предложенное испанскими исследователями, заключается в восстановлении собственных клеток пораженного ребенка. Для этого из костного мозга пациента извлекаются стволовые клетки. Препарат «Креслади» был разработан и испытан на экспериментальных моделях сотрудниками Отдела биомедицинских инноваций CIEMAT (Центра энергетических, экологических и технологических исследований).
Свежие материалы — Новости медицины
Парламент Кастилии-Ла-Манчи рассмотрит поправки к Закону о фармацевтических услугах
Парламент Кастилии-Ла-Манчи проведет в этот четверг пленарное заседание для обсуждения и голосования по важным поправкам к законопроекту о фармацевтических услугах. Сессия, которая начнется в 10:00, включает шесть пунктов повестки дня, в том числе дебаты по вопросам здравоохранения и социальных
Правительство Испании направило в Конгресс конституционную реформу для защиты права на аборт
Совет министров Испании во вторник, на втором чтении, одобрил законопроект о реформе статьи 43 Конституции. Эта инициатива, предложенная министерствами равенства, президентства, юстиции и отношений с кортесами, а также здравоохранения, направлена на конституционное закрепление и защиту права на
Условное разрешение ЕС для «Rezurock» при хронической реакции «трансплантат против хозяина»
Мультинациональная французская компания Sanofi получила условное разрешение на продажу от Европейской комиссии для препарата «Rezurock» (белумосудил). Препарат предназначен для лечения хронической реакции «трансплантат против хозяина» (хрТПХ) у взрослых и подростков в возрасте от 12 лет с миним
Меньше лекарств в разработке, но больше результатов: растет объем препаратов на II и III фазах испытаний
Глобальный фармацевтический портфель демонстрирует признаки стагнации по количеству разрабатываемых препаратов, но не по их продуктивности. Согласно новому отчету Citeline, впервые за 30 лет зафиксировано сокращение числа разрабатываемых терапий в фармацевтической отрасли. По состоянию на янва
Микробиота как потенциальный биомаркер ответа на CAR-T-терапию
Взаимосвязь между кишечной флорой и клетками иммунной системы хорошо изучена. Существуют убедительные научные доказательства, связывающие присутствие определенных бактерий с улучшенным ответом на противоопухолевые препараты. Однако не все виды бактерий в пищеварительном тракте играют исключите
Почти в половине опрошенных аптек услуга персонализированной системы дозирования (SPD) не оплачивается или оплачивается менее чем 30 евро
Отчет представлен Недавний отчет проливает свет на Системы Персонализированного Дозирования (СПД) и Программы Приверженности лечению в испанских общественных аптеках, подчеркивая их потенциал для развития. Это исследование было инициировано Генеральным советом фармацевтических колледжей и